التدوينات الحديثة
Please reload

الارشيف
Please reload

ابحث بالتاق
تابعنا

علاج جيني جديد للعمى: كيف يعمل؟

 

قد يتم الترخيص قريبًا لعلاج نوع جيني نادر من العمى وفقدان البصر. ولكن كيف يعمل هذا العلاج؟

سيبحث غدًا (الثاني عشر من أكتوبر) فريق من مستشاري مديرية الغذاء والدواء (اف دي آي) إذا ما كانوا سيرخصون لعلاج يدعى لوكستورنا والذي قامت شركة طبية تدعى سبارك ثيروبتك بصناعته.

ويهدف لوكستورنا لمساعدة الأشخاص الذين لديهم طفرات في جين يدعىRPE65, وهذا الجين مسؤول عن صناعة البروتين الموجود في الشبكية (الخلايا الرقيقة الحساسة خلف العين) والمهم للرؤية الطبيعية. وبحسب شركة سبارك ثيروبتك، فالإنسان يرث نسختين من جين RPE65 ولكن إذا كانت كلا النسختين تحتوي على طفرات جينية، فإن هؤلاء الأشخاص يعانون من فقدان للبصر تدريجي يبدأ من الطفولة. في البداية، قد يخسر المريض الرؤية المحيطية ويكون لديه ما يسمى "الرؤية النفقية" وقد يكون لديه صعوبة في الرؤية في الإضاءة الخافتة. ولكن في النهاية، قد يخسر المريض الرؤية المركزية ويصبح أعمى بالكلية، كما قالت شركة سبارك ثيروبتك.

وقالت الشركة أن أمراض العيون المرتبطة بجين RPE65 تؤثر على حوالي 1000 إلى 3000 شخص في الولايات المتحدة، ولا يوجد حاليًا أدوية لعلاج هذه الأمراض.

ويعمل العلاج الجيني عن طريق إعطاء المرضى نسخة صالحة من جين RPE65. حيث قام الباحثون بوضع هذا الجين داخل فيروس معدل غير ضار بالبشر، ويقوم هذا "الناقل" بتوصيل الجين لخلايا الشبكية. ويقوم الأطباء بالعلاج خلال عملية تتضمن حقن الفيروس المعدل داخل عين المريض.

في بحث حديث لتأثير لوكستورنا، قامت به شركة سبارك ثيروبتك، قام الباحثون بإعطاء العلاج لعشرين مريضًا بحالة تسمى كمنة خلقية بيرية، وهو مرض يصيب العين نتيجة طفرة في جين RPE65. وتم مقارنة هذه المجموعة مع تسعة مرضي بنفس الحالة لم يتلقوا العلاج لوكستورنا (يطلق عليهم "المجموعة الضابطة").

بعد سنة من العلاج, 18 من 20 مشاركًا (نسبة 90%) من الذين تلقوا العلاج أظهروا تحسنًا في قدرتهم على إيجاد طريقهم في متاهة في إضاءة متوسطة إلى منخفضة، كما قالت شركة سبارك ثيروبتك. وأن 13 من 20 مشاركًا كانوا قادرين على إيجاد طريقهم في المتاهة في إضاءة خافتة جدًا. وعلى العكس من ذلك، لم يتمكن أي شخص من المجموعة الضابطة من إيجاد طريقهم في المتاهة في الإضاءة الخافتة جدًا.

ولأنه تم تتبع المرضى في البحث لمدة سنة فقط، فإنه من غير الواضح كم يستمر تأثير العلاج. ولكن، تم مراقبة حالة بعض المرضى في دراسات سابقة للعلاج لمدة عدة سنوات، ولوحظ استمرار تحسن هؤلاء المرضى الأولي كما قالت شركة سبارك ثيروبتك.

وقال الباحثون، أنه بالرغم من اختبار لوكستورنا على المرضى بكمنة خلقية بيرية فقط، إلا أنه يعتقد أن العلاج قد يكون فعالًا للمرضى بأمراض أخرى ناتجة عن طفرات في الجين RPE65.

إذا قام الفي دي آي بترخيص لوكستورنا، فستكون المرة الأولى التي يتم فيها اعتماد العلاج الجيني لمرض موروث في الولايات المتحدة حسب ما جاء في رويترز.

الرابط الأصلي: هنا

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

  • Black Instagram Icon
  • Black Twitter Icon

Riyadh, Saudi Arabia

  • Black Instagram Icon
  • Black Twitter Icon

الرياض، المملكة العربية السعودية